Цистаран (цистеамин) для лечения офтальмологических проявлений цистиноза получил одобрение FDA

FDA выдало регистрационное свидетельство на препарат Цистаран/ Cystaran (цистеамин/ cysteamine) производства компании Sigma-Tau Pharmaceuticals. Цистаран представляет собой офтальмологический раствор 0,44%, предназначенный для лечения пациентов, страдающих от накопления кристаллов цистина в роговице глаза, спровоцированного редким генетическим заболеванием цистинозом. В разработке препарата принимал участие Национальный институт здоровья.

Принцип действия препарата заключается в расщеплении цистина, в результате чего уровень его содержания в клетках снижается. Применение цистеамина при офтальмологических проявлениях цистиноза возможно только в форме раствора для глаз, так как при пероральном приеме действующее вещество не достигает роговицы глаза и не оказывает нужного эффекта. Цистаран является единственным препаратом, получившим одобрение FDA для лечения офтальмологических нарушений при цистинозе. Ему присвоен статус орфанного препарата.

Решение регуляторного органа было основано на результатах контролируемых клинических исследований, проведенных Национальным институтом здоровья. К испытанию цистеамина было привлечено 300 пациентов с офтальмологическими проявлениями цистиноза. Препарат в ходе исследований продемонстрировал высокую эффективность в предотвращении накопления цистина в роговице глаза. Среди наиболее частых побочных эффектов (проявились у≥ 10% пациентов) были отмечены чувствительность к свету, боль в глазах, раздражение, покраснение, головная боль, дефекты поля зрения.