Препарат Фирдапс (амифампридин) компании Catalyst Pharmaceuticals получил одобрение FDA для лечения миастенического синдрома Ламберта-Итона

Препарат Firdapse / Фирдапс (амифампридин / amifampridine) компании Catalyst Pharmaceuticals получил одобрение FDA. Американский регулятор зарегистрировал лекарственное средство для лечения миастенического синдрома Ламберта-Итона у взрослых пациентов. Это редкое аутоиммунное заболевание, характеризующееся нарушением нервно-мышечной передачи, и вызывающее переменную мышечную слабостью и нарушение функции вегетативной нервной системы. 

Препарат Фирдапс (амифампридин) является первым лекарственным средством для лечения миастенического синдрома Ламберта-Итона, получившим одобрение FDA.

Эффективность препарата изучалась в двух клинических исследованиях, в которых приняло участие 64 взрослых пациента. Часть участников получала амифампридин, часть - плацебо. В ходе исследования проводилась оценка мышечной слабости с помощью количественной шкалы оценки тяжести клинических проявлений миастении (QMGS), а также общего впечатления с использованием семибалльной шкалы, по которой пациенты оценивали свое общее впечатление о воздействии терапии на их физическое состояние.

Согласно полученным данным, у пациентов, принимавших препарат Фирдапс (амифампридин), показатели были значительно лучше, чем у пациентов, получавших плацебо.

Наиболее частыми побочными эффектами, связанными с использованием препарата, были парестезия, инфекции верхних дыхательных путей, боли в животе, тошнота, диарея, головная боль, повышенный уровень ферментов печени, боли в спине, гипертония и мышечные спазмы. 

Источник: fda.gov