Препарат для лечения мышечной дистрофии Дюшенна получил статус орфанного

FDA присвоило препарату MNK-1411 британской фармацевтической компании Mallinckrodt статус орфанного лекарственного средства для лечения мышечной дистрофии Дюшенна. Экспериментальный препарат представляет собой депо-форму тетракозактида. Ранее регулятор предоставил препарату статус ускоренного рассмотрения.

Компания завершила первую фазу клинических исследований с участием здоровых добровольцев. В этом году планируется проведение II фазы испытаний. В настоящее время ученые определяют оптимальную дозировку для пациентов.

Препарат  MNK-1411 одобрен за пределами США для лечения некоторых аутоиммунных и воспалительных заболеваний.

Источник: clinical-pharmacy.ru