Новый препарат для лечения серповидноклеточной анемии одобрен в США

FDA одобрило препарат Эндари (Endari) американской компании Emmaus Medical, предназначенный для лечения серповидноклеточной анемии. В основе лекарственного средства лежит аминокислота L-глутамин. Это второй в истории препарат, одобренный для терапии  серповидноклеточной анемии. До этого момента пациенты могли использовать для лечения только гидроксимочевину.

Эндари позволяет снизить проявление тяжелых осложнений, связанных с заболеванием. У пациентов с серповидноклеточной анемией красные кровяные клетки имеют ненормальную форму – они представлены в виде полумесяца или серпа. Из-за этого нарушается кровоток, кислород не может нормально доставляться к органам и тканям. У больных развивается хроническая гипоксия, анемия, болевой синдром. 

Безопасность и эффективность лекарственного средства Эндари оценивалась в ходе рандомизированного клинического исследования, в котором принимали участие пациенты в возрасте от 5 до 58 лет, у которых болевой криз регистрировался два и более раз в течение года. Пациенты получали либо препарат Эндари, либо плацебо на протяжении 48 недель.

Оказалось, что пациенты из группы нового препарата реже обращались в медицинское учреждение для снятия болевого синдрома, чем участники из группы плацебо (3 в группе Эндари, 4 в группе плацебо). Также они реже нуждались в госпитализации (2 против 3) и меньше дней проводили в стационаре (6,5 против 11).

Среди побочных эффектов терапии чаще всего встречались запор, тошнота, кашель, головная боль, боль в конечностях, спине и груди.

Источник: clinical-pharmacy.ru