Начался набор пациентов для участия в исследовании препарата компании Pfizer для лечения мышечной дистрофии Дюшенна

Начинается вторая фаза клинических исследований нового препарата PF-06252616 американской фармацевтической компании Pfizer, предназначенного для лечения мышечной дистрофии Дюшенна. Производитель сообщил о начале набора пациентов для участия в данном многоцентровом клиническом исследовании.

Экспериментальный препарат PF-06252616 представляет собой моноклональное антитело к миостатину. Миостатин является естественным белком, подавляющим рост мышечной массы. Разработчики предполагают, что блокирование активности миостатина может иметь потенциальное терапевтическое применение в лечении мышечной дистрофии Дюшенна.

В ходе испытания исследователи определят, способствует ли применение экспериментального лекарственного средства набору мышечной массы и улучшению функции мышц у пациентов. Также будет оцениваться безопасность и переносимость PF-06252616. В исследовании примут участие мальчики в возрасте 6-10 лет, страдающие мышечной дистрофией Дюшенна.

Мышечная дистрофия Дюшенна является генетическим заболеванием, характеризующимся прогрессирующей дегенерацией мышц. Это разрушительная и изнурительная болезнь, поражающая одного из 3500 новорожденных мальчиков по всему миру. В июле 2012 года FDA предоставило препарату PF-06252616 статус орфанного.

Источник: hospital-apteka.ru