Администрация США по пищевым продуктам и лекарственным средствам (FDA) утвердила препарат Koselugo (selumetinib, селуметиниб) для лечения детей в возрасте от 2 лет и старше с нейрофиброматозом типа 1 (НФ1), редким генетическим заболеванием , связанным с дефектами гена нейрофибромина 1 и приводящим к появлению доброкачественных опухолей, которые развиваются на оболочках нервов. Одобрение предоставлено компании AstraZeneca Pharmaceuticals LP.

По словам руководства FDA, это первый, официально одобренный, препарат для применения в педиатрии для лечения плексиформных нейрофибром.Селуметиниб представляет собой ингибитор киназы митоген-активируемой протеинкиназы (MEK) типа 1/2, позволяющий остановить рост опухолевых клеток Ранее ему был присвоен статус «прорыв в терапии» и статус орфанного препарата в США.

НФ1 обычно диагностируется в раннем детстве и появляется примерно у 1 из 3000 детей. Он характеризуется пигментацией кожи, неврологическими и скелетными нарушениями, риском развития доброкачественных и злокачественных опухолей на протяжении всей жизни. Koselugo одобрен на основании, проведенного Национальным институтом рака? клинического исследования у детей, у которых был диагностирован НФ1 и неоперабельные плексиформные нейрофибромы. Пациенты получали Koselugo 25 мг/м2 перорально два раза в день, уровень объективного ответа составил 66%, у всех пациентов был частичный ответ, что означает, что ни у одного пациента не было полного исчезновения опухоли.

Источник: https://gmpnews.ru