FDA зарегистрировало препарат для терапии мукополисахаридоза VII типа

FDA одобрило препарат вестронидаза (vestronidase alfa-vjbk) компании Ultragenyx Pharmaceutical для лечения детей и взрослых пациентов с мукополисахаридозом VII типа (синдром Слая), редким генетическим заболеванием. Во всем мире насчитывается всего 150 человек с данным диагнозом. Препарат будет продаваться под торговым наименованием Mepsevii.

Mepsevii представляет собой заместительную ферментную терапию. Мукополисахаридоз  VII типа характеризуется дефицитом фермента β-глюкуронидазы, что приводит к накоплению в тканях организма токсичных веществ.

Безопасность и эффективность препарата Mepsevii оценивались в клинических испытаниях с участием 23 пациентов в возрасте от 5 месяцев до 25 лет. Они получали препарат один раз в две недели на протяжении до 164 недель. Эффективность оценивалась с помощью шестиминутного теста ходьбы, который смогли пройти 10 пациентов. У двух пациентов наблюдалось заметное улучшение функции легких.

Наиболее распространенными побочными эффектами, связанными с приемом вестронидазы, были инфузионные реакции, диарея, сыпь и анафилаксия.

FDA потребовало производителя провести постмаркетинговые исследования для оценки долгосрочной безопасности лекарственного средства.

Источник: clinical-pharmacy.ru