FDA в ближайшее время должно принять решение по одобрению первого препарата для лечения мышечной дистрофии Дюшенна

Биофармацевтическая компания BioMarin Pharmaceutical Inc ждет окончательное решение Управления по продуктам и лекарствам США (FDA) по заявке на одобрение препарата Kyndrisa, предназначенного для лечения мышечной дистрофии Дюшенна. Эксперты должны были вынести решение еще 27 декабря 2015 года, однако рассмотрение заявки было перенесено на январь 2016 года.

Независимые консультанты FDA посчитали, что результаты клинических исследований лекарственного средства не доказывают его эффективность и безопасность. В ноябре 2015 года состоялось заседание членов экспертного совета FDA. Большая часть из них (15 человек из 17) отметила несоответствие статистических данных, полученных на последних стадиях клинических исследований, и результатов ранних клинических испытаний. Также эксперты обеспокоены возможными отложенными побочными эффектами, в частности развитием проблем с почками и снижением количества тромбоцитов в крови.  

Мышечная дистрофия Дюшенна является редким генетическим заболеванием, характеризующимся перерождением мышечной ткани. У больных наблюдается  замещение мышечной ткани тканями других типов (жировой и соединительной). Заболевание встречается у одного новорожденного из 3600, в основном им страдают мальчики. В случае одобрения препарат Kyndrisa станет первым лекарственным средством, одобренным для лечения мышечной дистрофии Дюшенна. 

Источник: clinical-pharmacy.ru