FDA рассмотрит в приоритетном порядке заявку на применение препарата Гемлибра компании «Рош» при гемофилии А без ингибиторов к фактору VIII

Компания «Рош» (SIX: RO, ROG; OTCQX: RHHBY) объявляет о том, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) приняло дополнительную заявку на регистрацию биопрепарата (supplemental Biologics License Application, sBLA) Гемлибра® (эмицизумаб-kxwh) для применения у взрослых и детей с гемофилией A без ингибиторов к фактору VIII. В основе заявки лежат данные из исследования III фазы HAVEN 3. Ожидается, что FDA примет решение по регистрации до 4 октября 2018 года. 

«Пациенты с гемофилией A могут столкнуться с серьезными проблемами в управлении своим состоянием, могут потребоваться определенные изменения в их повседневной жизни, направленные на профилактику и лечение кровотечений, – говорит Сандра Хорнинг, доктор медицины, главный медицинский директор и глава глобального подразделения по разработке лекарственных препаратов компании «Рош». – Мы считаем, что решение FDA рассмотреть нашу заявку по Гемлибре в приоритетном порядке подчеркивает потенциал этого препарата в плане улучшения стандартов оказания помощи пациентам с гемофилией А без ингибиторов к фактору VIII и упрощения процесса лечения благодаря более гибким вариантам с подкожным введением. Мы нацелены на совместную работу с FDA и надеемся, что в ближайшее время Гемлибра станет доступна всем людям с гемофилией A». 

В исследовании HAVEN 3 у взрослых и подростков в возрасте 12 лет и старше с гемофилией A без ингибиторов к фактору VIII, которые получали профилактику Гемлиброй каждую неделю или через неделю, достигнуто снижение количества кровотечений, потребовавших проведения гемостатической терапии, на 96% (p<0,0001) и 97% (p<0,0001), соответственно, по сравнению с теми, кто не получал никакой профилактики. В дополнительной группе в исследовании, участники ранее получали в качестве профилактики фактор VIII в рамках неинтервенционного исследования и затем перешли на профилактику Гемлиброй, что позволило провести сравнение двух режимов профилактики у одних и тех же участников. По результатам такого сравнения, Гемлибра продемонстрировала статистически значимое снижение на 68% (p<0,0001) количества кровотечений, потребовавших проведения гемостатической терапии, и стала первым препаратом с доказанным преимуществом по эффективности по сравнению с предшествующим профилактическим лечением фактором VIII, являющимся стандартом терапии. В исследовании HAVEN 3 неожидаемых или серьёзных нежелательных явлений (НЯ), связанных с Гемлиброй, не зарегистрировано, а наиболее частые НЯ соответствовали наблюдавшимся в предыдущих исследованиях. Наиболее частыми НЯ, наблюдавшимися у 5% пациентов или более в исследовании HAVEN 3, были реакции в месте инъекции, боль в суставах (артралгия), симптомы простуды (назофарингит), головная боль, инфекции верхних дыхательных путей и гриппоподобные состояния. Результаты исследования HAVEN 3 были представлены на прошедшем в мае 2018 года мировом конгрессе Всемирной федерации гемофилии (WFH). 

Право на приоритетное рассмотрение предоставляется препаратам, которые, по мнению FDA, способны обеспечить значительные улучшения в плане безопасности и эффективности при лечении, профилактике или диагностике серьезных заболеваний. В апреле 2018 года FDA предоставило статус «прорыв в терапии» применению Гемлибры при гемофилии A без ингибиторов к фактору VIII, основываясь на результатах исследования HAVEN 3. Статус «прорыв в терапии» предназначен для ускорения разработки и рассмотрения лекарственных препаратов, предназначенных для лечения серьезных заболеваний при наличии предварительных доказательств, свидетельствующих о том, что они могут продемонстрировать существенное улучшение по сравнению с существующими методами лечения. Результаты исследования HAVEN 3 были также представлены на рассмотрение в Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA). Продолжается подача заявок в другие регулирующие органы по всему миру. 

Препарат Гемлибра одобрен FDA в ноябре 2017 года в качестве рутинной профилактики для предотвращения или уменьшения частоты эпизодов кровотечения у взрослых и детей с гемофилией A с ингибиторами к фактору VIII, в основе чего лежали результаты исследований HAVEN 1 и HAVEN 2. Препарат Гемлибра был недавно одобрен регулирующими органами в других странах по всему миру, в том числе Европейской комиссией в феврале 2018 года для рутинной профилактики эпизодов кровотечения у пациентов с гемофилией A с ингибиторами к фактору VIII. 

Все товарные знаки, использованные или упомянутые в данном пресс-релизе, защищены законом.

Ссылки

1.     ВФГ. Рекомендации по лечению гемофилии (на англ.), 2012, [интернет; март 2017]. Доступно по ссылке: http://www1.wfh.org/publications/files/pdf-1472.pdf

2.     Berntorp E, Shapiro AD. Modern haemophilia care. The Lancet 2012; 370:1447-1456.

3.     Marder VJ, et al. Hemostasis and Thrombosis. Basic Principles and Clinical Practice. 6th Edition, 2013. Milwakee, Wisconsin. Lippincott Williams and Wilkin.

4.     Franchini M, Mannucci PM. Haemophilia A in the third millennium. Blood Rev 2013; 179-84.

5.     Gomez K, et al. Key issues in inhibitor management in patients with haemophilia. Blood Transfus. 2014; 12:s319-s329.

6.     Whelan, SF, et al. Distinct characteristics of antibody responses against factor VIII in healthy individuals and in different cohorts of haemophilia A patients. Blood 2013; 121: 1039-48.

Пресс-релиз