“Фармакоэкономика – это экономическая оценка фармацевтических
и биоинженерных продуктов, когда измеряют и сравнивают результаты
лечения и затраты, интерпретируют их при принятии решений

Изменить язык + 7 (495) 975-94-04 clinvest@mail.ru

ЦЕНТР ФАРМАКОЭКОНОМИЧЕСКИХ ИССЛЕДОВАНИЙ / Новости / FDA присвоило статус ускоренного рассмотрения препарату эмицизумаб, исследуемому у пациентов с ингибиторной формой гемофилии А

Назад

FDA присвоило статус ускоренного рассмотрения препарату эмицизумаб, исследуемому у пациентов с ингибиторной формой гемофилии А

  • Новости   /
  • 3300

Заявка основана на положительных результатах исследования III фазы у подростков и взрослых пациентов с ингибиторной фазой гемофилии А, а также внутреннего анализа исследования III фазы у детей.

Компания «Рош»  объявила о том, что Управление по контролю качества лекарственных средств и продуктов питания США (FDA) приняло к рассмотрению заявку, поданную на регистрацию нового биологического препарата (Biologics License Application, BLA) эмицизумаб в лекарственной форме «для подкожного введения». Частота профилактической терапии препаратом эмицизумаб у пациентов с ингибиторной формой гемофилии А составляет 1 раз в неделю. Заявке был присвоен статус приоритетного рассмотрения. Примерно у 1 из 3 пациентов развиваются ингибиторы к фактору свертывания крови VIII в ответ на стандартную заместительную терапию, что значительно ограничивает терапевтические возможности при лечении гемофилии А, возрастает риск жизнеугрожающих кровотечений, тяжелых рецидивирующих кровоизлияний в суставы (гемартрозов).

У компании «Рош» богатая история в сфере разработки инновационных методов терапии с использованием моноклональных антител для решения наиболее насущных медицинских проблем, – говорит Сандра Хорнинг, главный медицинский директор и глава глобального подразделения по разработке лекарственных препаратов компании «Рош». – Результаты исследования III фазы с участием взрослых и подростков, а также первые результаты III фазы с участием детей показали, что препарат эмицизумаб обладает значительным клиническим потенциалом, позволяющим помочь пациентам с ингибиторной формой гемофилии А снизить риск развития серьезных кровотечений и кровоизлияний. Мы сотрудничаем с FDA, чтобы как можно скорее сделать новую опцию профилактической терапии доступной для пациентов с ингибиторной формой гемофилии А».

Заявка на регистрацию эмицизумаба основана на результатах исследования III фазы HAVEN 1 с участием взрослых и подростков в возрасте 12 лет и старше, а также на промежуточных результатах исследования III фазы HAVEN 2 с участием детей до 12 лет. Результаты HAVEN 1 были опубликованы в «Медицинском журнале Новой Англии» (NEJM), результаты обоих исследований были представлены на 26-м Конгрессе Международного общества по тромбозу и гемостазу (ISTH) в июле 2017 года.

FDA примет решение об одобрении препарата эмицизумаб до 23 февраля 2018 года. Право на приоритетное рассмотрение предоставляется препаратам, которые, по мнению Управления, способны обеспечить значительные улучшения в отношении безопасности и эффективности при лечении, профилактике или диагностике серьезных заболеваний. В сентябре 2015 года FDA предоставило статус «прорыв в терапии» препарату эмицизумаб для применения у взрослых и подростков с ингибиторной формой гемофилии А. Данный статус призван ускорить процесс рассмотрения заявки на регистрацию новых препаратов, показанных для лечения серьезных заболеваний. Подобная процедура возможна лишь при наличии предварительных доказательств того, что препарат способен обеспечить существенное улучшение клинического течения и прогноза заболевания по сравнению с существующими методами лечения.

Результаты исследований HAVEN 1 и HAVEN 2 были также представлены на ускоренное рассмотрение в Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) для последующей регистрации. В настоящее время проводятся и другие клинические исследования по оценке эффективности и безопасности применения препарата эмицизумаб у пациентов с гемофилией А, также активно изучаются схемы дозирования с меньшей частотой введения.

Эмицизумаб - биспецефичное моноклональное антитело, способное связываться с факторами свертывания IXa и X, что позволяет восстановить естественный каскад свертывания крови. Эмицизумаб можно вводить подкожно, путем инъекции готового к использованию раствора, с периодичностью один раз в неделю. Препарат эмицизумаб изучался в исследованиях III фазы у пациентов в возрасте 12 лет и старше, как с наличием ингибиторов к фактору VIII, так и без них, и у детей в возрасте до 12 лет при наличии ингибиторов к фактору VIII. В следующих исследованиях будут изучаться схемы дозирования с меньшей частотой введения. В рамках программы разработки оцениваются потенциальные возможности эмицизумаба в решении существующих нерешенных медицинских проблем, таких как короткий срок действия существующих препаратов, частые болезненные внутривенные инфузии, затрудненный венозный доступ, появление ингибиторов к фактору VIII. Эмицизумаб был создан компанией Chugai Pharmaceutical Co., Ltd. и в настоящее время совместно разрабатывается компаниями Chugai, Genentech и «Рош».

Ссылки 

  1. ВФГ. Рекомендации по лечению гемофилии (на англ.) 2012. Ссылка проверена в августе WFH. Guidelines for the management of hemophilia. 2012. Last accessed August 2017: http://www1.wfh.org/publications/files/pdf-1472.pdf 
  2. Berntorp E, Shapiro AD. Modern haemophilia care. The Lancet 2012; 370:1447-1456.
  3. Marder VJ, et al. Hemostasis and Thrombosis. Basic Principles and Clinical Practice. 6th Edition, 2013. Milwakee, Wisconsin. Lippincott Williams and Wilkin.
  4. Franchini M, Mannucci PM. Hemophilia A in the third millennium. Blood Rev 2013; 179-84.
  5. , E et al. Illustrating the impact of mild/moderate and severe haemophilia on health-related quality of life: hypothesised conceptual models. European Journal of Haematology 2014; 93: Suppl. 75, 9–18.
  6. Young G. New challenges in hemophilia: long-term outcomes and complications. Hematology Am Soc Hematol Educ Program 2012. 2012; 362–8.
  7. Zanon E, Iorio A, Rocino A, et al. Intracranial haemorrhage in the Italian population of haemophilia patients with and without inhibitors. Haemophilia 2012; 18: 39–45.
  8. Gomez K, et al. Key issues in inhibitor management in patients with haemophilia. Blood Transfus. 2014; 12:s319–s329.
  9. Whelan, SF, et al. Distinct characteristics of antibody responses against factor VIII in healthy individuals and in different cohorts of hemophilia A patients. Blood 2013; 121: 1039-48
  10. Berntorp E. Differential response to bypassing agents complicates treatment in patients with haemophilia and inhibitors. Haemophilia 2009; 15:3-10. http://www1.wfh.org/publications/files/pdf-1472.pdf

Дисклеймер:

Информация, размещенная в настоящем пресс-релизе, содержит сведения о не зарегистрированном в РФ лекарственном средстве, носит исключительно научный характер и не является рекламой.

Пресс-релиз