“Фармакоэкономика – это экономическая оценка фармацевтических
и биоинженерных продуктов, когда измеряют и сравнивают результаты
лечения и затраты, интерпретируют их при принятии решений

Изменить язык + 7 (495) 975-94-04 clinvest@mail.ru

ЦЕНТР ФАРМАКОЭКОНОМИЧЕСКИХ ИССЛЕДОВАНИЙ / Новости / FDA одобряет геннотерапевтический препарат Luxturna компании Spark

Назад

FDA одобряет геннотерапевтический препарат Luxturna компании Spark

  • Новости   /
  • 2706

FDA одобрило геннотерапевтический препарат Люкстурна / Luxturna (воретиджен  непарвовек / voretigene neparvovec) компании Spark Therapeutics, предназначенный для лечения наследственной формы потери зрения, связанной с подтвержденным врожденным поражением сетчатки, опосредованным биаллельными мутациями гена RPE65. 

Luxturna доставляет нормальную копию гена RPE65 в клетки сетчатки глаза пациента, после чего они начинают производить белок для восстановления зрения. Для доставки гена используется естественный аденоассоциированный вирус.

Безопасность и эффективность терапии Luxturna оценивались в клинических исследованиях с участием 41 пациента в возрасте от 4 до 44 лет с подтвержденными биаллельными мутациями гена RPE65. Препарат продемонстрировал эффективность, которая оценивалась в изменении способности пациента перемещаться среди препятствий при различных уровнях освещенности.

Наиболее частыми побочными эффектами, связанными с терапией, были покраснение глаз, катаракта, повышенное внутриглазное давление и слезоточивость.,

 Spark пока не сообщает стоимость терапии, но, по прогнозам аналитиков, она может достигнуть 1 млн долл. за однократное введение. Как сообщили в компании, ожидается, что Luxturna будет доступна для применения в отдельных медицинских центрах в первом квартале 2018 г.

Источник: clinical-pharmacy.ru

Whoops, looks like something went wrong.

1/1 ErrorException in Filesystem.php line 111: file_put_contents(): Only 0 of 354 bytes written, possibly out of free disk space

  1. in Filesystem.php line 111
  2. at HandleExceptions->handleError('2', 'file_put_contents(): Only 0 of 354 bytes written, possibly out of free disk space', '/var/www/pharma/data/www/healtheconomics.ru/vendor/laravel/framework/src/Illuminate/Filesystem/Filesystem.php', '111', array('path' => '/var/www/pharma/data/www/healtheconomics.ru/storage/framework/sessions/8HodffsL90MDVUllTGSQr95fyG9nsveW1eGq8YWU', 'contents' => 'a:4:{s:6:"_token";s:40:"RwHr7RJYwd4RwvgMRri5vQ80WCfXs9PpmKemOBX2";s:9:"_previous";a:1:{s:3:"url";s:115:"https://healtheconomics.ru/index.php/news/item/fda-odobryaet-gennoterapevticheskij-preparat-luxturna-kompanii-spark";}s:9:"_sf2_meta";a:3:{s:1:"u";i:1755697660;s:1:"c";i:1755697660;s:1:"l";s:1:"0";}s:6:"_flash";a:2:{s:3:"old";a:0:{}s:3:"new";a:0:{}}}', 'lock' => true))
  3. at file_put_contents('/var/www/pharma/data/www/healtheconomics.ru/storage/framework/sessions/8HodffsL90MDVUllTGSQr95fyG9nsveW1eGq8YWU', 'a:4:{s:6:"_token";s:40:"RwHr7RJYwd4RwvgMRri5vQ80WCfXs9PpmKemOBX2";s:9:"_previous";a:1:{s:3:"url";s:115:"https://healtheconomics.ru/index.php/news/item/fda-odobryaet-gennoterapevticheskij-preparat-luxturna-kompanii-spark";}s:9:"_sf2_meta";a:3:{s:1:"u";i:1755697660;s:1:"c";i:1755697660;s:1:"l";s:1:"0";}s:6:"_flash";a:2:{s:3:"old";a:0:{}s:3:"new";a:0:{}}}', '2') in Filesystem.php line 111
  4. at Filesystem->put('/var/www/pharma/data/www/healtheconomics.ru/storage/framework/sessions/8HodffsL90MDVUllTGSQr95fyG9nsveW1eGq8YWU', 'a:4:{s:6:"_token";s:40:"RwHr7RJYwd4RwvgMRri5vQ80WCfXs9PpmKemOBX2";s:9:"_previous";a:1:{s:3:"url";s:115:"https://healtheconomics.ru/index.php/news/item/fda-odobryaet-gennoterapevticheskij-preparat-luxturna-kompanii-spark";}s:9:"_sf2_meta";a:3:{s:1:"u";i:1755697660;s:1:"c";i:1755697660;s:1:"l";s:1:"0";}s:6:"_flash";a:2:{s:3:"old";a:0:{}s:3:"new";a:0:{}}}', true) in FileSessionHandler.php line 83
  5. at FileSessionHandler->write('8HodffsL90MDVUllTGSQr95fyG9nsveW1eGq8YWU', 'a:4:{s:6:"_token";s:40:"RwHr7RJYwd4RwvgMRri5vQ80WCfXs9PpmKemOBX2";s:9:"_previous";a:1:{s:3:"url";s:115:"https://healtheconomics.ru/index.php/news/item/fda-odobryaet-gennoterapevticheskij-preparat-luxturna-kompanii-spark";}s:9:"_sf2_meta";a:3:{s:1:"u";i:1755697660;s:1:"c";i:1755697660;s:1:"l";s:1:"0";}s:6:"_flash";a:2:{s:3:"old";a:0:{}s:3:"new";a:0:{}}}') in Store.php line 263
  6. at Store->save() in StartSession.php line 88
  7. at StartSession->terminate(object(Request), object(Response)) in Kernel.php line 177
  8. at Kernel->terminate(object(Request), object(Response)) in index.php line 58