FDA одобрило препараты для лечения транстиретин-опосредованного амилоидоза

FDA одобрило препараты Виндакел / Vyndaqel (тафамидис меглюмин / tafamidis meglumine) и Виндамакс / Vyndamax (тафамидис / tafamidis) компании FoldRx (дочерняя компания Pfizer), предназначенные для лечения сердечно-сосудистых заболеваний (кардиомиопатии), вызванных транстиретин-опосредованным амилоидозом (ATTR-CM) у взрослых пациентов. Это первые одобренные FDA методы лечения ATTR-CM.

Транстиретин-опосредованный амилоидоз – это редкое изнурительное и зачастую смертельное заболевание, которое вызывается накоплением аномальных отложений определенных белков, известных как амилоиды, в органах и тканях организма, что мешает их нормальному функционированию. Эти отложения белка чаще всего встречаются в сердце и периферической нервной системе.

Эффективность препаратов Виндакел и Виндамакс в лечении ATTR-CM подтверждена результатами клинического исследования с участием 441 пациента, часть из которых получала препарат, а часть принимала плацебо. Согласно полученным данным, спустя 30 месяцев показатель выживаемости был выше в группе Виндакела, чем в группе плацебо. Исследователи также отмечают снижение количества госпитализаций по причине сердечно-сосудистых заболеваний среди пациентов, принимавших Виндакел.

Источник: fda.gov

Vyndaqel и Vyndamax имеют одинаковую активную составляющую, тафамидис, но они не могут быть заменены на миллиграмм на миллиграмм основе, и их рекомендуемые дозы различаются.

 

Одобрение Vyndaqel и Vyndamax было предоставлено фирме FoldRx, дочерней компании Pfizer.