FDA одобрило препарат Оксбрита (вокселотор) для лечения серповидноклеточной анемии

FDA одобрило в ускоренном режиме препарат Оксбрита / Oxbryta (вокселотор / voxelotor) компании Global Blood Therapeutics, предназначенный для лечения серповидноклеточной анемии (СКА) у взрослых и детей в возрасте 12 лет и старше.

 

Серповидноклеточная анемия - это наследственное заболевание крови, при котором эритроциты имеют неправильную форму. В связи с этим нарушается кровоток в кровеносных сосудах и ограничивается доставка кислорода в ткани организма, что приводит к сильной боли и повреждению органов. 

Препарат Оксбрита (вокселотор) представляет собой ингибитор дезоксигенированной полимеризации серповидного гемоглобина, которая является центральной аномалией при заболевании серповидноклеточной анемией.

Одобрение лекарственного средства основано на результатах клинического исследования, в котором приняло участие 274 пациента с серповидноклеточной анемией. Во время исследования 90 пациентов получили вокселотор в дозе 1500 мг, 92 пациента получили вокселотор в дозе 900 мг и 92 пациента получили плацебо.

У 51,1% пациентов, принимавших вокселотор в дозе 1500 мг, увеличилась частота ответа гемоглобина, тогда как в группе плацебо этот показатель составил 6,5%.

Среди побочных эффектов, связанных с использованием препарата Оксбрита (вокселотор), чаще всего встречались головная боль, диарея, боль в животе, тошнота, усталость, сыпь и лихорадка.

Источник: clinical-pharmacy.ru