FDA одобрило первый препарат для пациентов с эритропоэтической протопорфирией

FDA одобрило препарат Сценс / Scenesse (афамеланотид / afamelanotide) компании Clinuvel, позволяющий обеспечить безболезненное воздействие света на взрослых пациентов, страдающих от фототоксических реакций в результате эритропоэтической протопорфирии. Для пациентов с данным заболеванием воздействие света может быть очень болезненным. До этого момента не существовало препарата, одобренного FDA, для облегчения их состояния.

Эритропоэтическая протопорфирия является редким заболеванием, вызываемым мутациями, приводящими к нарушению активности феррохелатазы, фермента, участвующего в выработке гема. Эффективность афамеланотида была оценена в двух параллельных групповых клинических исследованиях с участием пациентов с эритропоэтической протопорфирией, которым раз в два месяца подкожно вводили афамеланотид или плацебо-форму имплантата. Согласно полученным результатам, среднее количество часов без боли, проведенных пациентами под прямыми солнечными лучами в период с 10 до 18 часов, во время наблюдения длительностью 180 дней составило 64 часа в группе афамеланотида и 41 час в группе плацебо.

Наиболее распространенными побочными эффектами терапии были реакция на месте имплантации, тошнота, кашель, усталость, гиперпигментация кожи, головокружение, инфекция дыхательных путей, сонливость, раздражение кожи.

Источник: fda.gov