FDA одобрило первый препарат для лечения миастенического синдрома Ламберта-Итона у детей

FDA одобрило препарат Рузурги /  Ruzurgi (амифампридин / amifampridine) компании Jacobus Pharmaceutical для лечения миастенического синдрома Ламберта-Итона (LEMS) у пациентов в возрасте от 6 до 17 лет. Это первое лекарственное средство, одобренное для использования у детей, страдающих данным заболеванием.

Миастенический синдром Ламберта-Итона является редким аутоиммунным заболеванием, оказывающим влияние на связь между нервами и мышцами, что приводит к развитию слабости и других симптомов у пациентов.   

Использование лекарственного средства Рузурги (амифампридин) у пациентов в возрасте от 6 до 17 лет подтверждается данными адекватных и хорошо контролируемых исследований препарата у взрослых с LEMS, фармакокинетическими данными у взрослых пациентов, фармакокинетическим моделированием и моделированием для определения режима дозирования у детей.

Эффективность препарата оценивалась в ходе ​​рандомизированного двойного слепого плацебо-контролируемого исследования с участием 32 взрослых пациентов. Эффективность измерялась с помощью теста, который оценивал время, которое требовалось пациенту, чтобы подняться со стула, пройти три метра и вернуться к нему в течение трех последовательных кругов без паузы.

Наиболее частыми побочными эффектами, которые испытывали педиатрические и взрослые пациенты, принимающие амифампридин, были ощущение жжения или покалывания (парестезии), боли в животе, расстройство желудка, головокружение и тошнота.

Источник: fda.gov