В Европе появится новый препарат для лечения спинальной мышечной атрофии

EMA дало условное одобрение на регистрацию в Евросоюзе геннотерапевтического препарата Zolgensma для лечения детей со спинальной мышечной атрофией (СМА), сообщается на сайте регулятора. Эта процедура позволяет быстрее вывести на рынок жизненно необходимый пациентам препарат при наличии неполных данных клинических исследований.

Препарат Zolgensma (onasemnogene abeparvovec) предназначен для однократного внутривенного введения, в результате которого он восполняет недостающий при СМА ген SMN1. Этот ген в свою очередь отвечает за выработку белка SMN, улучшающего моторные навыки и выживаемость пациентов с этим заболеванием.

Рекомендация Комитета по лекарственным препаратам для медицинского применения (CHMP) EMA опирается на предварительные результаты клинического исследования с участием 22 пациентов младше шести месяцев с разными степенями тяжести СМА.

Выживаемость пациентов, применявших Zolgensma, превысила обычные показатели выживаемости детей с СМА. 91% участников исследования дожили до 14-месячного возраста и не нуждались во вспомогательной вентиляции легких. Известно, что без лечения до такого возраста доживают в среднем лишь 25% детей. Многие пациенты также показали успешное развитие моторных навыков: 14 участников к 18-месячному возрасту научились сидеть, один – самостоятельно ходить.

Эффективность и безопасность Zolgensma сегодня продолжают исследовать в трех дополнительных испытаниях. Условное одобрение этого препарата позволит пациентам быстрее получить доступ к нему в условиях ограниченных вариантов лечения СМА в Европе. Такой тип одобрения позволяет ЕМА рекомендовать к регистрации препарат с неполными данными клинических исследований в случаях, когда польза от немедленной доступности препарата для пациентов превышает риски его применения с учетом неполных данных.

ЕМА отмечает, что терапия с помощью Zolgensma должна проводиться только в специализированных лечебных учреждениях под наблюдением врача с опытом лечения пациентов с СМА.

Препарат также был одобрен FDA в 2019 году.

 

Источник: http://pharmapractice.ru/164677