В Европе одобрен препарат для лечения муковисцидоза у маленьких детей

Еврокомиссия одобрила расширение показаний к применению препарата Калидеко / Kalydeco (ивакафтор / ivacaftor) компании Vertex Pharmaceuticals, разрешив его использование у детей в возрасте 12-24 месяцев, страдающих муковисцидозом.

Основой для положительного решения регулятора стали результаты продолжающегося клинического исследования  III фазы ARRIVAL с участием детей с муковисцидозом в возрасте 12-24 месяцев с одной из 10 мутаций гена CFTR. Как отметили в компании, полученные в исследовании данные подтверждают соответствие профиля безопасности тому, что был получен в предыдущих исследованиях с участием детей более старшего возраста и взрослых пациентов.

Таким образом, препарат Калидеко (ивакафтор) стал первым и единственным в Европе лекарственным средством, одобренным для лечения первопричины муковисцидоза у детей в возрасте 1-2 лет. Действие препарата направлено на причину заболевания – мутацию гена трансмембранного регулятора. Он улучшает транспортировку воды и ионов хлора через мембраны клеток слизистых оболочек. Другие препараты, которые назначаются при муковисцидозе, только облегчают симптомы.

Источник: clinical-pharmacy.ru