Процент успеха по выведению новых лекарств на рынок снижается

Новое исследование, опубликованное в понедельник, утверждает, что «доля успешных попыток» (т.н., процент успеха, success rate) по выведению новых лекарств на рынок, за последние годы составляет лишь около половины от того, что имело место ранее. При этом, биотехнологическим препаратам в 2 раза легче получить одобрение в США, чем традиционным химическим препаратам.

В то время, как онкология была одной из самых «горячих» и активных терапевтических областей для разработки лекарств, фармпроизводители могут взять на заметку, что получить разрешение на новые лекарства от рака оказывается значительно тяжелее, чем на лекарства от инфекционных либо аутоиммунных заболеваний. Фармпроизводители жалуются на трудности выведения новых продуктов на рынок, относящиеся к законодательной сфере, которая становится все более непредсказуемой и, возможно, ошибочной — в отношении безопасности, при определении соотношения «риск/выгода» у экспериментальных лекарств. Результаты настоящего исследования позволяют ознакомиться с этими фактами подробней.

«Развивать новые методы лечения не стало легче» — считает Алан Айзенберг (Alan Eisenberg), глава подразделения начинающих компаний и коммерческого развития торговой группы биотехнологии в Biotechnology Industry Organization (BIO). «Если больше знать о величине риска, это может привести к более «умному» препарату, так же, как и более правильному вложению» — говорит он.

Исследования, покрывающие 2004–2010 гг., показали, что общий «уровень успеха» для лекарств, доходящих с ранней стадии фазы 1 клинических испытаний, до стадии финального утверждения FDA, оценивается, как примерно 1 из 10 препаратов, что хуже, чем раньше (соотношение 1:5 либо 1:6), согласно данным за предыдущие годы. Исследование, проведенное BIO и BioMedTracker, содержащее данные о лекарствах в процессе развития, рассмотрело более 4000 препаратов — как крупных, так и малых компаний, а также открытых и закрытых акционерных обществ. Оно было опубликовано на ежегодной конференции BioCEO and Investor в Нью-Йорке.

Для крупных фармацевтических компаний, желающих увеличить свою активность в биотехнологии, ориентиром стал тот факт, что у биопрепаратов шанс перехода от фазы 1 до итогового утверждения в FDA, оценивается в 15%, по сравнению с 7% успеха для традиционных «малых» молекул химических лекарств. Исследование показало, что при разбивке по терапевтическим категориям, самый высокий общий «процент успеха», от фазы 1 до вероятного утверждения, пришелся на лекарства против инфекционных заболеваний, в частности, против гепатита и ВИЧ (12%). Далее идут лекарства для эндокринной системы, с препаратами против диабета в главной роли (10.4%), затем — лекарства против аутоиммунных заболеваний, таких, как ревматоидный артрит (9.4%).

Джон Крэйгхэд (John Craighead), управляющий директор BIO по связям с инвесторами, считает, что цели клинических испытаний и пути одобрения препаратов против инфекционных заболеваний и диабета, «прозрачны и очень хорошо известны». Кроме того, результаты фазы 2 представляют собой очень хороший прогноз, как для фазы 3, так и для возможного одобрения препарата, сказал он. «Полный показатель успеха в онкологии был самым низким из всех терапевтических областей, которые мы рассматривали» — указал Крэйгхэд, отмечая, что дизайн исследований по раку очень драматичен, а расширение срока выживания устанавливает высокую планку для одобрения.

Успех лекарств от рака составил 4.7%, что хуже, чем у сердечно-сосудистых препаратов, для которых эта цифра составляет 5.7%. Регуляторы все чаще требуют доказательства того, что сердечные лекарства уменьшают количество сердечных приступов и инсультов, а не только снижают факторы риска, такие, как уровень холестерина. Крупнейший отсев по клиническому пути пришелся на улучшенные препараты — со средней стадии фазы 2 исследований, до поздней стадии фазы 3.

Приблизительно 63% препаратов в фазе 1 продвинулись в фазу 2, но только 33% от этих кандидатов добрались до фазы 3, которая требует намного более тщательных и дорогих клинических испытаний. Фаза 3 — заключительный этап испытаний нового лекарства на людях, перед представлением данных регуляторам для получения их положительного решения. Заявки на одобрение были поданы в FDA на 55% препаратов, успешно прошедших тестирование в фазе 3, и 80% из них получили, в конечном счете, требуемое одобрение — хотя, только приблизительно половина была одобрена FDA сразу, уже на стадии первоначального обзора. Одобрение на уровне 80%, является снижением, сравнительно с 93%, зафиксированными в исследованиях предыдущих годов.

Источник: pharmapractice.ru