Компании Sanofi Genzyme и Alnylam Pharmaceuticals сообщили о получении положительных результатов в клиническом исследовании экспериментального препарата патисиран (patisiran) на основе технологии  РНК-интерференции (RNAi), где он изучался в качестве средства для лечения наследственного ATTR-амилоидоза с полиневропатией.

Исследование достигло первичной конечной точки и всех вторичных точек. Полученные результаты станут основой для заявки на одобрение препарата патисиран, которую компании планируют подать в конце текущего года в регуляторные органы США и Евросоюза.

В испытании APOLLO приняло участие 225 пациентов с наследственным ATTR-амилоидозом и невропатией. Часть пациентов получала патисиран в дозе 0,3 мг/кг 1 раз в три недели в течение 18 месяцев, остальные – плацебо. Согласно полученным данным, спустя 18 месяцев терапии средняя величина изменения по сравнению с исходным уровнем показателя по модифицированной шкале невропатических нарушений (mNIS+7) была значительно ниже в группе пациентов, получавших препарат патисиран, по сравнению с группой плацебо.

Наследственный транстиретин-опосредованный (hATTR) амилоидоз является тяжелым заболеванием, вызываемым мутациями гена TTR. У пациентов развивается неуправляемая периферическая сенсорная нейропатия, вегетативная невропатия и/или кардиомиопатия. После появления симптомов продолжительность жизни пациента составляет от 2,5 до 15 лет. Единственными одобренными вариантами лечения на данный момент является трансплантация печени на ранней стадии заболевания и терапия препаратом тафамидис.

Источник: clinical-pharmacy.ru