Компания Sarepta получила положительные результаты в клиническом исследовании нового препарата для лечения мышечной дистрофии Дюшенна

Фармацевтическая компания Sarepta представила положительные результаты клинических исследований I фазы нового лекарственного средства голодирсен (golodirsen), предназначенного для лечения мышечной дистрофии Дюшенна. Это редкое генетическое заболевание, которое характеризуется генерализованной мышечной слабостью.

Экспериментальный препарат предназначен для терапии пациентов с лабораторно подтвержденной мутацией дистрофина, которая приводит к пропуску экзона 53. Ранее, в 2016 году, компания Sarepta зарегистрировала в США первое лекарственное средство для лечения мышечной дистрофии Дюшенна – этеплирсен (eteplirsen). Этот препарат направлен на терапию пациентов, у которых заболевание связано с мутацией дистрофина, приводящей к пропуску экзона 51.

Для участия в первой фазе клинических исследований препарата голодирсен было привлечено 25 мальчиков. Во время испытаний оценивались показатели безопасности, переносимости, эффективности и фармакокинетический профиль. В исследовании были достигнуты первичные и вторичные конечные точки по повышению экспрессии дистрофина.

Источник: clinical-pharmacy.ru