Фармакоэкономика – это экономическая оценка фармацевтических
и биоинженерных продуктов, когда измеряют и сравнивают результаты
лечения и затраты, интерпретируют их при принятии решений

Изменить язык + 7 (495) 975-94-04 clinvest@mail.ru

Компания «Рош» представила новые данные исследования SUNFISH по препарату рисдиплам для лечения спинальной мышечной атрофии

  • Новости   /
  • 3849

- В исследовании продемонстрированы статистически значимые улучшения у всех участников, находившихся на терапии, — пациентов со СМА 2-го и 3-го типа.

- На данный момент ни в одном исследовании рисдиплама не было обнаружено связанных с препаратом сигналов по безопасности, которые бы привели к приостановке исследования.

- Результаты SUNFISH будут переданы в органы здравоохранения по всему миру. 

Международная инновационная компания в области здравоохранения «Рош» сообщила о результатах клинического исследования II фазы SUNFISH, в котором изучается применение препарата рисдиплам у пациентов со спинальной мышечной атрофией (СМА) 2-го и 3-го типа. В исследовании была достигнута первичная конечная точка — изменение от исходного уровня по шкале моторной функции MFM-32 (Motor Function Measure 32) после 1 года лечения препаратом в сравнении с плацебо. Профиль безопасности рисдиплама остался без изменений, новых сигналов по безопасности в исследовании не выявлено. 

«Результаты, достигнутые в рамках этого клинического исследования, имеют особое значение для пациентов со СМА 2-го и 3-го типа, ведь сегодня в большинстве они не получают необходимого лечения, — отмечает Леви Гарруэй, главный медицинский директор и руководитель глобального подразделения по разработке лекарственных препаратов “Рош”. — SUNFISH — одно из самых крупных плацебо-контролируемых исследований по СМА 2-го и 3-го типов. Мы благодарны пациентскому сообществу за сотрудничество и планируем представить полученные результаты в органы здравоохранения, чтобы люди со СМА смогли получить необходимое лечение как можно скорее». 

Рисдиплам (RG7916) — исследуемый модификатор сплайсинга гена, с которого синтезируется белок выживаемости мотонейронов-2 (SMN2). Препарат предназначен для увеличения и поддержания уровня белка SMN как в центральной нервной системе, так и в периферических тканях организма. Компания «Рош» проводит клинические исследования препарата рисдиплам в рамках сотрудничества с Фондом СМА (SMA Foundation) и компанией PTC Therapeutics. Подробные результаты исследования SUNFISH будут представлены на одном из предстоящих международных медицинских конгрессов. 

Рисдиплам изучается в рамках обширной программы клинических исследований по СМА с участием пациентов с рождения до 60 лет, в том числе ранее получавших терапию по поводу своего заболевания. 

Ссылки

[1] Lainie Friedman Ross et al.  NEOREVIEWS Vol. 20 No. 8 August 01, 2019 pp. e437-e451. Доступ: https://neoreviews.aappublications.org/content/20/8/e437.long.
[2] Фонд «Семьи СМА». О СМА. Доступ: http://f-sma.ru/310.html#cut.

[3] Cure SMA. About SMA. Доступ: www.curesma.org/sma/about-sma

Оригинал

https://www.roche.ru/ru/media/novosti/news-2019-11-21-sunfish.html

Пресс-релиз

 

Whoops, looks like something went wrong.

1/1 ErrorException in Filesystem.php line 111: file_put_contents(): Only 0 of 404 bytes written, possibly out of free disk space

  1. in Filesystem.php line 111
  2. at HandleExceptions->handleError('2', 'file_put_contents(): Only 0 of 404 bytes written, possibly out of free disk space', '/var/www/pharma/data/www/healtheconomics.ru/vendor/laravel/framework/src/Illuminate/Filesystem/Filesystem.php', '111', array('path' => '/var/www/pharma/data/www/healtheconomics.ru/storage/framework/sessions/FdUdLrdxRZ8ibzZZQqfrdYGta8IdZjI2iqCKQ08w', 'contents' => 'a:4:{s:6:"_token";s:40:"ZQu0dE97hg9Uy8rj6NAuNNq37oFZz2dnkz7AiaYv";s:9:"_previous";a:1:{s:3:"url";s:165:"https://healtheconomics.ru/news/item/kompaniya-rosh-predstavila-novye-dannye-issledovaniya-sunfish-po-preparatu-risdiplam-dlya-lecheniya-spinalnoj-myshechnoj-atrofii";}s:9:"_sf2_meta";a:3:{s:1:"u";i:1755694804;s:1:"c";i:1755694804;s:1:"l";s:1:"0";}s:6:"_flash";a:2:{s:3:"old";a:0:{}s:3:"new";a:0:{}}}', 'lock' => true))
  3. at file_put_contents('/var/www/pharma/data/www/healtheconomics.ru/storage/framework/sessions/FdUdLrdxRZ8ibzZZQqfrdYGta8IdZjI2iqCKQ08w', 'a:4:{s:6:"_token";s:40:"ZQu0dE97hg9Uy8rj6NAuNNq37oFZz2dnkz7AiaYv";s:9:"_previous";a:1:{s:3:"url";s:165:"https://healtheconomics.ru/news/item/kompaniya-rosh-predstavila-novye-dannye-issledovaniya-sunfish-po-preparatu-risdiplam-dlya-lecheniya-spinalnoj-myshechnoj-atrofii";}s:9:"_sf2_meta";a:3:{s:1:"u";i:1755694804;s:1:"c";i:1755694804;s:1:"l";s:1:"0";}s:6:"_flash";a:2:{s:3:"old";a:0:{}s:3:"new";a:0:{}}}', '2') in Filesystem.php line 111
  4. at Filesystem->put('/var/www/pharma/data/www/healtheconomics.ru/storage/framework/sessions/FdUdLrdxRZ8ibzZZQqfrdYGta8IdZjI2iqCKQ08w', 'a:4:{s:6:"_token";s:40:"ZQu0dE97hg9Uy8rj6NAuNNq37oFZz2dnkz7AiaYv";s:9:"_previous";a:1:{s:3:"url";s:165:"https://healtheconomics.ru/news/item/kompaniya-rosh-predstavila-novye-dannye-issledovaniya-sunfish-po-preparatu-risdiplam-dlya-lecheniya-spinalnoj-myshechnoj-atrofii";}s:9:"_sf2_meta";a:3:{s:1:"u";i:1755694804;s:1:"c";i:1755694804;s:1:"l";s:1:"0";}s:6:"_flash";a:2:{s:3:"old";a:0:{}s:3:"new";a:0:{}}}', true) in FileSessionHandler.php line 83
  5. at FileSessionHandler->write('FdUdLrdxRZ8ibzZZQqfrdYGta8IdZjI2iqCKQ08w', 'a:4:{s:6:"_token";s:40:"ZQu0dE97hg9Uy8rj6NAuNNq37oFZz2dnkz7AiaYv";s:9:"_previous";a:1:{s:3:"url";s:165:"https://healtheconomics.ru/news/item/kompaniya-rosh-predstavila-novye-dannye-issledovaniya-sunfish-po-preparatu-risdiplam-dlya-lecheniya-spinalnoj-myshechnoj-atrofii";}s:9:"_sf2_meta";a:3:{s:1:"u";i:1755694804;s:1:"c";i:1755694804;s:1:"l";s:1:"0";}s:6:"_flash";a:2:{s:3:"old";a:0:{}s:3:"new";a:0:{}}}') in Store.php line 263
  6. at Store->save() in StartSession.php line 88
  7. at StartSession->terminate(object(Request), object(Response)) in Kernel.php line 177
  8. at Kernel->terminate(object(Request), object(Response)) in index.php line 58