FDA предоставило препарату мидостаурин статус принципиально нового лекарственного средства

Препарат мидостаурин (midostaurin, PKC412) швейцарской фармацевтической компании Novartis получил статус принципиально нового лекарственного средства (Breakthrough Therapy) для лечения острого миелоидного лейкоза у пациентов с мутацией в гене FLT3. Данный статус был предоставлен Управлением контроля качества продуктов и лекарственных средств США (Food and Drug Administration, FDA).

Основой для принятия решения стали результаты клинических исследований III фазы, результаты которых были представлены на 57-м ежегодном совещании Американского общества гематологии. В ходе испытаний сравнивались эффективность и безопасность применения мидостаурина в сочетании с химиотерапией и только химиотерапии.

Оказалось, что добавление к курсу химиотерапии мидостаурина позволило увеличить общую выживаемость пациентов с острым миелоидным лейкозом до 74,7 месяца. При прохождении только химиотерапии этот показатель составлял 25,6 месяца. Профиль безопасности мидостаурина полностью не установлен, однако существенной разницы в развитии серьезных нежелательных явлений между группами зафиксировано не было.

В 2015 году в США острый миелоидный лейкоз был диагностирован примерно у 20 тысяч человек. У трети могла быть выявлена мутация в гене FLT3. У таких пациентов заболевание хуже поддается лечению и продолжительность жизни значительно короче. Препарат мидостаурин является первым таргетным препаратом, который продемонстрировал эффективность в терапии острого миелоидного лейкоза с мутацией FLT3. 

Источник: clinical-pharmacy.ru