FDA одобрило препарат Ультомирис (равулизумаб) компании Alexion для лечения пароксизмальной ночной гемоглобинурии

FDA одобрило препарат Ультомирис / Ultomiris (равулизумаб / ravulizumab) фармацевтической компании Alexion для лечения взрослых пациентов с пароксизмальной ночной гемоглобинурией, редким и опасным для жизни неопухолевым заболеванием системы кроветворения.

Данное заболевание приводит к разрушению эритроцитов. У пациентов наблюдается дефицит белка, защищающего эритроциты от разрушения иммунной системой. Пароксизмальная ночная гемоглобинурия сопровождается сильной анемией, усталостью, одышкой, болями в животе, моча больного окрашивается в темный цвет.

Равулизумаб представляет собой  моноклональное антитело, ингибитор комплемента С5 длительного действия. Эффективность препарата была оценена в клиническом исследовании с участием 246 пациентов с пароксизмальной ночной гемоглобинурией, ранее не получавших лечение. Часть из них получала Ультомирис, а часть прошла стандартную терапию. Согласно полученным результатам, равулизумаб продемонстрировал эффективность не меньшую, чем при использовании экулизумаба. Пациенты из обеих групп не нуждались в переливании и имели аналогичную частоту гемолиза. В ходе второго исследования с участием 195 пациентов, ранее получавших экулизумаб,  были продемонстрированы аналогичные результаты.

Наиболее распространенными побочными эффектами были головная боль и инфекции верхних дыхательных путей. 

Источник: clinical-pharmacy.ru