FDA одобрило первую терапию для пациентов с редким и опасным для жизни иммунным заболеванием

FDA одобрило препарат Гамифант / Gamifant (эмапалумаб / emapalumab) компании Novimmune для лечения первичного рецидивирующего или прогрессирующего гемофагоцитарного лимфогистиоцитоза у детей и взрослых пациентов, а также у пациентов, которым не подходит стандартная терапия. Это первый одобренный FDA препарат, специально предназначенный для лечения первичного гемофагоцитарного лимфогистиоцитоза.

Первичный гемофагоцитарный лимфогистиоцитоз - это редкое и опасное для жизни состояние, при котором иммунные клетки организма не работают должным образом. Они начинают повреждать собственные органы организма, включая печень, мозг и костный мозг. Симптомы обычно проявляются в первые месяцы или годы жизни и включают лихорадку, увеличение печени или селезенки и уменьшенное количество клеток крови.

Эффективность препарата Гамифант (эмапалумаб) изучалась в клиническом исследовании с участием 27 пациентов детского возраста с подозрением на первичный гемофагоцитарный лимфогистиоцитоз или с уже подтвержденным диагнозом. В среднем наблюдение за участниками длилось 12 месяцев. Согласно полученным данным, ответ на терапию был зафиксирован у 63% пациентов, 70% пациентов были готовы к трансплантации стволовых клеток.

Среди побочных эффектов, связанных с приемом эмапалумаба, были инфекции, гипертония, реакции, связанные с инфузией, гипокалиемия и лихорадка. Пациенты, принимающие эмапалумаб, не должны получать живые вакцины и должны проверяться на наличие скрытого туберкулеза. 

Источник: fda.gov