Терапия, основанная на технологии CAR-T, продемонстрировала свою высокую эффективность в ходе клинических исследований. Препарат  тисагенлеклейсел-T (tisagenlecleucel-T) фармацевтической компании Novartis, предназначенный для лечения В-клеточного острого лимфобластного лейкоза, был единогласно одобрен экспертами Консультативного комитета по онкологическим лекарственным средствам FDA. Однако специалисты обеспокоены предполагаемой стоимостью терапии. По мнению некоторых экспертов, она может оказаться самой дорогой противоопухолевой терапией в мире.

Технология  CAR-T предполагает модификацию иммунных клеток пациента путем добавления к Т-клеткам химерного антигенного рецептора. Измененные иммунные клетки вводятся в организм пациента, где они целенаправленно уничтожают раковые клетки. Согласно результатам клинического исследования  II фазы, 82% пациентам, получавшим терапию тисагенлеклейсел-T, удалось достигнуть полной ремиссии или полной ремиссии с неполным восстановлением показателей гемограммы через 3 месяца.  Спустя год после прохождения терапии 79% пациентов были живы. Обычно выживаемость среди пациентов, не ответивших на химиотерапию, составляет 16-30%.

Пока компания Novartis не называет стоимость тисагенлеклейсел-T, при этом отмечает, что при расчете цены будет учитываться ценность лечения для пациентов, общества и систем здравоохранения в краткосрочной и долгосрочной перспективе.

Британские органы здравоохранения  подсчитали, что терапия будет экономически оправдана даже при стоимости в 649 тыс. долларов.

Источник: clinvest.ru