15 лет Регламенту ЕС по орфанным медицинским препаратам: новая глава

Регламент ЕС по орфанным медицинским препаратам вступил в силу 15 лет назад. Он определяет единую для всех государств-членов ЕС процедуру по присуждению статуса орфанных уже существующим медицинским препаратам, а также устанавливает меры по материальному стимулированию компаний, занимающихся научными исследованиями в области редких заболеваний, разработкой новых лекарств и их продвижением на рынке. Необходимость принятия таких мер связана с тем, что производство орфанных препаратов гораздо менее выгодно, чем производство лекарств, предназначенных для использования широкими слоями населения. За период действия Регламента, то есть с 2000 года, 1469 лекарств получили статус орфанных, и было зарегистрировано 103 новых орфанных препарата. 

Комитет по орфанным препаратам (COMP), который в этом году также отмечает 15-летний юбилей, стал результатом реализации принятого в 2000 году Регламента. В настоящее время волонтеры EURORDIS Бирте Бискоф Хольм (Birthe Byskov Holm) и Лесли Грин (Lesley Greene) занимают в нем две из трех должностей, доступных представителям пациентов, причем последняя является вице-председателем Комитета.

Заложенные в Регламенте меры в значительной мере способствовали интенсификации исследований в области редких заболеваний и разработке медицинских препаратов для их лечения, а также стимулировали рост инвестиций в производство орфанных препаратов и их выпуск на рынок со стороны фармацевтических компаний. Это подтверждается огромным количеством лекарств, получивших статус орфанных, и большим количеством новых препаратов, получивших регистрационное свидетельство.

Вместе с тем нам еще предстоит проделать немало работы по развитию достигнутого успеха и реальному повышению доступности орфанных препаратов для пациентов. Дело в том, что несмотря на такой мощный стимул, как исключительное положение на рынке ЕС, обеспечиваемое фармацевтическим компаниям за счет централизации процедуры выдачи регистрационного свидетельства, все последующие решения (например, о проведении оценки медицинских технологий или назначении цены) принимаются на уровне отдельных стран. Таким образом, противоречия, неизбежно возникающие между решениями, принимаемыми на общеевропейском и национальном уровнях, препятствуют развитию по-настоящему единого европейского рынка лекарств и снижают их доступность для пациентов. Отсутствие такого рынка отрицательно сказывается на производителях, пациентах и национальных системах здравоохранения.

EURORDIS, выражающая интересы более чем 30 миллионов европейцев, страдающих от редких заболеваний, считает, что им нужен более эффективный союз европейских государств, облегчающий доступ к орфанным препаратам. Для достижения этой цели необходимо:

Укреплять сотрудничество между государствами ЕС в рамках предлагаемых Еврокомиссией структурированных общеевропейских механизмов, как это уже происходит в области оценки медицинских технологий за счет использования EUnetHTA. Еще одним путем развития международного сотрудничества является согласование странами ЕС своих стратегий в области ценообразования и выхода на рынок. Такое сотрудничество будет способствовать развитиюединого европейского рынка специализированных медицинских продуктов, например, орфанных препаратов.

Изменить отношение к оценке рисков: Необходимо осуществлять более гибкий подход к оценке рисков и преимуществ использования конкретных лекарств. Этого можно добиться за счет использования менее подробных данных о его эффективности и учета мнения пациентов. При оценке рисков и преимуществ новых медицинских препаратов только пациенты, обладающие экспертными знаниями по своему заболеванию, вправе устанавливать степень неопределенности, которую они готовы принять в обмен на предлагаемую безопасность и преимущества приема того или иного лекарственного средства. Пациенты с редкими заболеваниями, у которых зачастую нет доступа не только к эффективным средствам, но и к лечению в принципе, готовы рисковать больше, чем больные, для лечения которых уже существуют лекарства, показывающие вполне удовлетворительные результаты.

Обеспечить участие пациентов в процессе ориентации фармацевтической промышленности на разработку новых лекарств для обеспечения их неудовлетворенных потребностей в медицинских препаратах, способных вылечить заболевание или стабилизировать ход его протекания. Нам необходимо создать условия для стимулирования интереса фармацевтических компаний к областям, требующим особого внимания. Этого можно достичь, опираясь на установленные Регламентом меры по стимулированию инвестиций в фармацевтическую промышленность на разработку новых орфанных препаратов в сочетании с дополнительными мерами стимулирования (такими как продление статуса эксклюзивного поставщика, ваучеры или премиальные надбавки к цене). 

Источник: eurordis.org