В Европе зарегистрирован препарат Церделга (элиглустат) компании Genzyme для лечения болезни Гоше 1-го типа

Еврокомиссия одобрила препарат Церделга / Cerdelga (элиглустат / eliglustat) американской биотехнологической компании Genzyme (подразделение Sanofi) для лечения пациентов с болезнью Гоше первого типа. Данное пероральное лекарственное средство может применяться в качестве терапии первой линии у взрослых пациентов, страдающих этим заболеванием.

Эффективность и безопасность лекарственного средства Церделга (элиглустат) была оценена в ходе масштабной клинической программы, включающей два клинических исследования III фазы. В испытаниях препарата приняло участие 400 пациентов из 29 стран.

В исследовании ENGAGE терапия с использованием препарата Церделга (элиглустат) назначалась пациентам с болезнью Гоше первого типа, которые ранее не получали лечения. Спустя девять месяцев у участников были зафиксированы следующие улучшения: уменьшился объем селезенки и печени, стабилизировался уровень тромбоцитов и эритроцитов, гемоглобина.
В другом исследовании под названием ENCORE III фазы принимали участие пациенты, ранее получавшие заместительную ферментную терапию. Оказалось, что показатели, полученные при лечении элиглустатом, не уступают терапии имиглуцеразой. На данный момент пациенты продолжают принимать новое лекарственное средство.

Следует отметить, что препарат Церделга (элиглустат) не подходит некоторым больным, в частности небольшой группе пациентов, у которых метаболизм лекарственного средства происходит быстрее или в неустановленных рамках при соответствующем определении генетическим лабораторным тестом.

В августе прошлого года препарат Церделга (элиглустат) был одобрен FDA. Лекарственное средство на европейском рынке появится в ближайшее время. 

Источник: hospital-apteka.ru