В Европе одобрен новый препарат Kalydeco (ivacaftor) для лечения муковисцидоза

Европейская комиссия приняла положительное решение по заявке фармацевтической компании Vertex Pharmaceuticals на одобрение препарата Калидеко (Kalydeco) для лечения кистозного фиброза (муковисцидоза). Данным заболеванием в странах ЕС страдают чуть более тысячи человек, поэтому Калидеко был присвоен статус орфанного препарата.

Это первое лекарственное средство (активное вещество ивакафтор/ ivacaftor), действие которого направлено на причину заболевания – мутацию гена трансмембранного регулятора. Он улучшает транспортировку воды и ионов хлора через мембраны клеток слизистых оболочек. Другие препараты, которые назначаются при муковисцидозе, только облегчают симптомы.

Калидеко предназначается для лечения пациентов, у которых обнаружена хотя бы одна копия мутаций G551D в гене регулятора трансмембранной проводимости муковисцидоза. Прямое воздействие на причину заболевания способствует облегчению дыхания у пациентов, увеличению массы тела, улучшению общего самочувствия пациентов.

В планах производителя дальнейшая разработка лекарственных препаратов для лечения муковисцидоза с воздействием на основную причину заболевания, предназначенных для разных групп пациентов. Препарат Калидеко уже одобрен FDA для реализации и применения в США.

Источник: hospital-apteka.ru