Фармакоэкономика – это экономическая оценка фармацевтических
и биоинженерных продуктов, когда измеряют и сравнивают результаты
лечения и затраты, интерпретируют их при принятии решений

Изменить язык + 7 (495) 975-94-04 clinvest@mail.ru

Миодистрофию Дюшенна и нейробластому включили в перечень финансируемых "Кругом добра" заболеваний

  • Новости   /
  • 146

За счет фонда «Круг добра» будет финансироваться лечение миодистрофии Дюшенна и нейробластомы. Экспертный совет включил эти заболевания в специальный перечень заболеваний. К закупке предлагаются такие препараты, как аталурен (Трансларна от PTC Therapeutics) и динутуксимаб бета (Карзиба от EUSA Pharma). 

Об этом вечером 23 апреля на своей странице в Facebook сообщил председатель правления фонда «Круг добра» Александр Ткаченко.

В мире для терапии миодистрофии Дюшенна (МДД)  используются этеплирсен (Exondys 51 от Sarepta Therapeutics), дефлазакорт (Emflaza от PTC Therapeutics) и вилтоларсен (Viltepso от NS Pharma), но ни один из этих препаратов не зарегистрирован в России. Пока доступен лишь один препарат для терапии МДД – Трансларна (аталурен), разработанный ирландской PTC Therapeutics. Препарат не входит в перечень ЖНВЛП. Средняя стоимость терапии аталуреном составляет 30 млн рублей в год. Предполагается, что фонд «Круг добра» направит более 3 млрд рублей на закупку Трансларны.

Для терапии нейробластомы специалисты, входящие в экспертный совет фонда, предлагают использовать препарат под ТН Карзиба (динутуксимаб бета). В России он не зарегистрирован, но медучреждения закупают его по показаниям. Поставщиком выступает швейцарская компания «Фармамондо», заключившая в 2020 году контракты на 271,4 млн рублей. Средняя цена за один флакон составила 1,36 млн рублей. В октябре 2020 года компания подала досье на регистрацию динутуксимаба бета. «Круг добра» планирует выделить 3,5 млрд рублей на закупку Карзибы.

МДД диагностируется у приблизительно одного из 3,5-4 тысяч мальчиков в возрасте двух-трех лет и характеризуется прогрессирующей мышечной дистрофией, которая проявляется в раннем детстве, приводит к неспособности ходить уже во втором десятилетии жизни и в большинстве случаев – к смерти во втором-третьем десятилетии жизни. В редких случаях клинические проявления могут наблюдаться у девочек, но большинство из них страдают не от заболевания в целом, а от более легких его симптомов, таких как небольшая мышечная слабость и поражение миокарда (кардиомиопатия).

На сентябрь 2019 года, по данным Ежегодного бюллетеня экспертного совета по редким (орфанным) заболеваниям комитета Госдумы по охране здоровья, в регистре общественных организаций в РФ числилось 402 пациента с МДД. Однако с учетом распространенности заболевания (4,78 на 100 тысяч) число больных может достигать 7 тысяч.

Нейробластома – это наиболее распространенный вид солидных опухолей головного мозга у детей. В год в России заболевание выявляют у порядка 350 детей. Около 40% случаев приходится на первый год жизни, 35% – с первого по второй год, 25% – на более поздний возраст. 

Ранее президент НМИЦ детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Дмитрия Рогачева Александр Румянцев говорил Vademecum, что в фонд «Круг добра» были направлены предложения о включении в перечень ряда генетических заболеваний, в частности тяжелые случаи нейробластомы и патологии, в основном связанные с опухолями головного мозга.

UPD. В среду, 28 апреля, в эфире теле-шоу «Дайте сказать» председатель правления благотворительного фонда «Круг добра» Александр Ткаченко сообщил, что попечительский совет фонда утвердил препараты для терапии МДД и нейробластомы. 

Источник: https://vademec.ru