Компания Janssen подала в Минздрав заявку на регистрацию лекарственного средства нусинерсен для лечения спинальной мышечной атрофии

Компания Janssen подала в Минздрав РФ документы для регистрации препарата нусинерсен  (nusinersen), предназначенного для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). Лекарственное средство является антисмысловым олигонуклеотидом, влияющим на регуляторные элементы сплайсинга пре-мРНК SMN2 и способствующим включению 7-го экзона в ген SMN2. 

Оно было разработано компанией Ionis Pharmaceuticals и позже лицензировано Biogen. Компания Janssen занимается выведением препарата на российский рынок.

Препарат нусинерсен  уже одобрен в США и ЕС под торговым наименованием Спинраза. Он является первым зарегистрированным лекарственным средством против спинальной мышечной атрофии, наследственного заболевания центральной нервной системы, приводящего к тяжелой инвалидизации и смерти.

Источник: clinical-pharmacy.ru